アルツハイマー型認知症は、世界の製薬各社にとって難攻不落の要塞（ようさい）のような疾病だ。数十年にわたり、巨額の資金を投じたが、まだちゃんとした治療剤はないのが実情だ。
【図】バイアグラのアルツハイマー予防効果、どうやって見つけ出したか
米国のバイオジェンと日本のエーザイは今年6月、米国食品医薬品局（FDA）からアルツハイマー型認知症治療剤「ADUHELM」（一般名：アデュカヌマブ）の承認を受けた。この薬は、アルツハイマー病を引き起こすβアミロイドと結び付く抗体薬だ。ADUHELMのFDA承認は、国際学術誌「ネイチャー」が昨年「2021年に注目される10大科学ニュース」の一つに挙げるほど、焦眉の関心事となっていた。
バイオジェンは当初、2019年3月の臨床3相でADUHELMの効能を立証できず開発を中断したが、同年10月に薬物の容量を高めて臨床3相を再開した。この2度目の臨床3相で認知症患者の認知能力減少を22％まで抑えた、とバイオジェンは発表した。
FDAは、2回の臨床試験で異なる結果が出たことから、市販後に効能と安全性を追加確認する臨床4相試験をするという条件で承認を出した。薬価は患者1人当たり年間5万6000ドル（現在のレートで約635万円）と高額だった。だが、期待するほどの薬効は出ないという主張が相次いでいる。最近、欧州医薬品庁（EMA）の専門家委員会もADUHELMの効果に否定的な見方を示し、欧州進出に赤信号がともった。
バイオジェンに続いて、米国イーライリリーもアルツハイマー治療剤の承認獲得に向けて動いている。イーライリリー側は今年1月、臨床2相でアルツハイマー治療剤「ドナネマブ」が認知症患者の症状の進行を32％抑えたと発表した。これもやはりβアミロイドに結合する抗体薬だ。イーライリリーは今年10月、FDAに新薬の承認を申請し、スイスのロシュも来年下半期の完了を目標に「ガンテネルマブ」の臨床3相を進めている。
韓国国内では、バイオ企業のアリバイオが先月初め、米国ボストンで開かれた「2021アルツハイマー臨床学会」で、認知症治療の候補物質「AR1001」の米国臨床2相の結果を公開した。アリバイオは、安全性と薬効を確認したとして、来年初めに米国で臨床3相を始めたいと表明した。またGemVax＆KAELは、韓国国内でアルツハイマー治療剤「GV1001」の臨床2相を終え、来年から3相に入る計画だ。
イ・ヨンワン科学専門記者